Las enfermedades cardíacas infantiles son la principal causa de mortalidad infantil y los problemas cardíacos son los defectos congénitos más comunes en los bebés, pero una nueva investigación indica que las células madre podrían ser clave en el tratamiento de las afecciones cardíacas.
El director temático de medicina con células madre del Murdoch Kids's Analysis Institute (MCRI), el profesor Enzo Porrello, se unió a Fox & Associates el miércoles para discutir la investigación con células madre que él y su equipo han llevado a cabo para tratar de identificar las causas de las enfermedades cardíacas congénitas.
“Somos uno de los tres principales institutos de salud infantil del mundo y nuestra investigación con células madre es realmente reconocida por ser capaz de generar diferentes tipos de células y tejidos humanos a partir de células madre”, dijo Porrello. “En mi propia investigación en el MCRI, durante los últimos diez años, realmente me he centrado en el desarrollo de tejidos de corazón humano en miniatura, que podemos cultivar en el laboratorio y que son tejidos de corazón en miniatura que late”.
“Ahora podemos cultivar estos tejidos cardíacos humanos en miniatura a partir de cualquier individuo”, añadió. “Esta es una tecnología increíblemente poderosa porque nos permite cultivar estos tejidos a partir de niños con enfermedades cardíacas, y podemos usar esos modelos para comprender las causas de las enfermedades cardíacas y desarrollar tratamientos potenciales”.
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Porrello dijo que a través de su investigación le gustaría identificar las causas genéticas subyacentes de la enfermedad cardíaca en un paciente o una familia.
“A menudo simplemente no tenemos las respuestas y aquí es donde realmente se necesita más investigación y por qué necesitamos hacer el tipo de investigación que estamos haciendo para comprender realmente qué causa las enfermedades cardíacas infantiles, de modo que podamos proporcionar esos tipos de respuestas a pacientes y familias”.
También explicó que un trasplante de corazón suele ser el último recurso para un paciente, pero afortunadamente la insuficiencia cardíaca es bastante rara en los niños.
“Aquí es cuando el corazón ya no puede bombear sangre de manera eficiente por el cuerpo”, dijo Porrello. “No tenemos ninguna terapia que realmente pueda atacar la causa subyacente de la enfermedad cardíaca, que pueda prevenir la insuficiencia cardíaca o que pueda restaurar la función del corazón que falla”.
“Nuestros medicamentos existentes en realidad sólo ayudan a aliviar los síntomas y ralentizar la progresión de la enfermedad, pero eventualmente el corazón necesita ser trasplantado y esta es realmente una terapia de último recurso”, afirmó.
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A través de la tecnología que ha desarrollado en MCRI, Porrello dijo que él y otros investigadores pueden tomar una muestra de sangre o de piel de cualquier individuo, que luego se reprograma en el laboratorio para convertirla en una célula madre que puede usarse como un tipo de célula diferente en el cuerpo, como por ejemplo el tejido del corazón que late.
Porrello dijo que su trabajo se inspiró en dos de sus primos, Peter y Frankie, que nacieron con un defecto cardíaco. Lamentablemente, Frankie falleció a la edad de nueve años.
“A menudo estudiamos familias que tienen enfermedades cardíacas en la familia, y eso a menudo puede guiarnos hacia una causa subyacente”, dijo Porrello. “Entonces, en lo que realmente estamos trabajando es en tratar de desarrollar tratamientos que realmente puedan atacar la causa raíz de la enfermedad cardíaca y que puedan prevenir esa progresión hacia el fracaso y evitar la necesidad de un trasplante”.
“Creo que estamos en un momento increíblemente emocionante en medicina y biotecnología”, concluyó. Estamos viendo que las tecnologías se mueven a un ritmo que realmente, creo, no habíamos visto antes… Tengo esperanzas, en base a lo lejos que han llegado las cosas en los últimos diez años, sobre la próxima década. Va a ser realmente emocionante”.